Polilaminina é autorizada para testes em humanos e avança para período clínica

O Comitê de Moral do Hospital das Clínicas aprovou, nesta quarta-feira (25), o início dos testes em humanos da polilaminina, substância experimental destinada ao tratamento de lesões medulares. O pregão foi feito pelo vice-presidente do Laboratório Cristália, Rogério Almeida, no Palácio Anchieta, no Espírito Santo, durante homenagem do governo do estado à bióloga Tatiana Sampaio, pesquisadora da Universidade Federalista do Rio de Janeiro (UFRJ) que coordena o projeto.

A pesquisa clínica, inicialmente restrita ao estado de São Paulo, procura julgar a segurança estrutural e as reações do procedimento no corpo humano.

Segundo Almeida, que representa a farmacêutica parceira da UFRJ nos estudos, a aprovação moral permite o início súbito do treinamento das equipes de neurocirurgiões do Hospital das Clínicas e da Santa Mansão de São Paulo, locais onde serão realizadas as intervenções. Paralelamente, inicia-se o recrutamento de voluntários.

Conforme regra da Sucursal Pátrio de Vigilância Sanitária (Anvisa), a período 1 incluirá um grupo de unicamente cinco pacientes. Os critérios de inclusão exigem que os voluntários tenham entre 18 e 72 anos e tenham diagnóstico de lesão medular completa na fundura torácica.

A primeira lanço do estudo terá duração de seis meses e terá uma vez que foco restrito a avaliação da segurança da substância. “Esses pacientes serão acompanhados por seis meses e o laudo será entregue à Anvisa junto com a solicitação do estudo galeno período 2. Concluída a período 2, que também terá duração de seis meses, poderemos protocolar o registro definitivo na Anvisa”, disse Rogério Almeida.

O que é polilaminina e resultados preliminares
As pesquisas sobre polilaminina são realizadas há quase três décadas por Tatiana Sampaio, na UFRJ. O tratamento consiste na emprego da substância em até 72 horas depois o acidente que causou o traumatismo, sendo administrada durante a cirurgia de descompressão da pilar vertebral. A hipótese da pesquisa é que a substância funcione uma vez que um “andaime biológico”, oferecendo suporte estrutural para que ocorram reconexões neurais.

Até o momento, a polilaminina tem sido administrada a pacientes no Brasil fora do envolvente solene de pesquisa clínica, por meio de liminares determinando uso fabuloso. Antes disso, oito pacientes receberam a substância em estudo acadêmico levado pela própria pesquisadora.

Neste levantamento preparatório, a bióloga relatou avanços motores que classificou uma vez que históricos. “Nos casos de lesão completa, a literatura mostra que unicamente 10% das pessoas recuperam a função motriz. No nosso estudo acadêmico, essa taxa foi de 75%”, destacou Sampaio.

Segundo o médico identificado nos registros da pesquisa uma vez que Dr. Marco, as mudanças impactaram diretamente na autonomia dos indivíduos. “O paciente que morava em uma cadeira conseguiu permanecer em pé com seu tutor. O paciente que tinha dificuldade começou a conseguir pedalar passivamente a bicicleta”, relatado. Apesar dos relatos expressivos, pesquisadores independentes destacam que as melhorias são preliminares e não há evidências completas de que a evolução se deva exclusivamente à polilaminina, podendo estar associada à restauração intensiva e outros cuidados.

O debate metodológico e o “grupo de controle”
A transição da pesquisa laboratorial e do uso acadêmico para o procedimento solene de aprovação de medicamentos gerou um debate metodológico. Em entrevista ao programa Roda Viva, da TV Cultura, Tatiana Sampaio considerou a possibilidade de tentar realizar as próximas etapas da pesquisa sem utilizar um “grupo controle”, caso os pacientes que já recebem tratamento via ordem judicial apresentem melhorias significativas, uma vez que voltar a marchar.

O biólogo argumentou que, num cenário de avanços tão significativos em dezenas de pessoas, haveria resistência moral à realização de estudos controlados, citando uma verosímil “revolta da polilaminina”. “Se tivermos dúvidas (sobre a eficiência), criaremos um grupo de controle. Se não tivermos, não faremos”, ele afirmou.

Sampaio reconheceu a mudança de paradigma em sua proposta: “Não tenho conhecimento (do registro de medicamentos sem grupo de controle), mas nunca ouvi falar de um medicamento que faça pessoas com ferimentos completos voltarem a se movimentar, e também nunca ouvi falar de um ‘professor maluco’ que conseguiu fazer um estudo galeno sem moeda e provar isso.

A posição contrasta com os pilares da medicina baseada em evidências. Especialistas na espaço defendem que o grupo de controle, grupo de voluntários que recebem placebo ou tratamento padrão, é a única utensílio capaz de atestar a real eficiência de um novo medicamento.

Natália Pasternak, presidente do Instituto Questão de Ciência (IQC), explicou que o controle isola o efeito do tratamento para tornar a conferência cientificamente justa. “Se todos recebem o tratamento e não existe um grupo de conferência, um grupo de controle, não posso fazer essa saliência. Não posso provar que foi o meu tratamento que fez a diferença”, ele afirmou. Ela acrescentou que o chamado “controle histórico” (confrontar pacientes atendidos hoje com casos do pretérito) é metodologicamente frágil devido a variáveis ​​uma vez que diferentes origens, idades e aproximação à saúde pública.

O cardiologista Luís Correia detalhou que a ciência procura o “contrafactual”, ou seja, deslindar o que aconteceria ao paciente sem aquele tratamento específico. Para separar uma mera “associação” de uma “causalidade” comprovada, o controle é inegociável.

“Não temos um ‘mundo paralelo’ onde poderíamos confrontar as mesmas pessoas, mas o grupo de controle dos estudos é um substituto para esse ‘mundo paralelo’”ele apontou. Correia esclareceu que só existem excepções à pouquidade de grupo de controlo quando o curso da doença é tão previsível (uma vez que na anemia falciforme) que qualquer melhoria seria praticamente impossível sem mediação.

Reinaldo Guimarães, vice-presidente da Associação Brasileira de Saúde Coletiva (Abrasco), defendeu que prezar a eficiência requer conferência. “A formação desses grupos é feita de forma aleatória, geralmente em um protótipo chamado ‘duplo-cego’, em que um grupo toma o resultado e o outro toma o placebo”, descreveu o perito sobre as exigências para registro sanitário no Brasil.

Próximos passos e registro na Anvisa
A autorização concedida para início do experiência galeno em abril marca a ingressão solene da polilaminina no calendário regulatório pátrio. Se as avaliações forem bem-sucedidas em todas as etapas, o laboratório estima que o resultado estará disponível em cinco anos.

O rito de desenvolvimento galeno exigido pela Anvisa é dividido em três etapas principais:

• Período 1: Teste focado na segurança do resultado no organização, sendo o estado atual da polilaminina, realizado com um número reduzido de voluntários (cinco pacientes).
• Período 2: Investigação inicial de eficiência e posologia terapia, podendo incluir grupos de conferência, dependendo do esboço metodológico ratificado.
• Período 3: Experiência galeno ampliado e frequentemente controlado, com o objetivo de confirmar de forma estatisticamente robusta a eficiência e segurança da mediação antes do lançamento mercantil.