SU agora oferece tratamento inovador da atrofia muscular da pilastra vertebral

As crianças que precisam de tratamento da atrofia muscular espinhal tipo 1 (AME), doença rara que afeta os movimentos corporais e também a respiração, terá, de segunda -feira (24), chegada a tratamento inovador e gratuito pelo sistema de saúde unificado.

“É a primeira terapia genética que está sendo introduzida no sistema de saúde unificado. Sus se torna secção de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais em todo o mundo para oferecer leste medicamento à sua população”.Celebrou o Ministro da Saúde, Alexandre Padilha.

A indicação desse tipo de terapia é para pacientes com até 6 meses de idade que não apresentam ventilação mecânica invasiva mais de 16 horas por dia. De pacto com o Ministério da Saúde, com a incorporação de Zolgensma, o SUS oferecerá amar o tipo 1 todas as terapias desta doença.

De pacto com dados do Instituto Brasílio de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de brasileiros que vivem em 2023, muro de 287 foram diagnosticados com a doença. Na prática, o tratamento utiliza o medicamento para substituir a função de um gene ausente ou não funcionar corretamente.

A incorporação do tratamento foi verosímil através de um pacto assinado com a indústria internacional, que condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente.

“Ele seguirá permanentemente a avaliação do desempenho da droga, a melhoria da vida dessa rapaz e da vida da família, com marcadores de avaliação clínica, durante todo o tratamento”.explica o ministro.

Protocolo
To start treatment, the patient’s family should look for one of the 28 reference services for gene therapy of AME, present in the states of Alagoas, Bahia, Ceará, Federalista District, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piaui, Paraná, Rio Grande do Setentrião, Rio Grande do Sul, Santa Catarina and Sao Paulo.

O paciente será muito -vindo e passará por uma triagem orientada à tela e diretrizes terapêuticas para atrofia do músculo espinhal 5Q Tipos 1 e 2, estabelecidas pelo Ministério da Saúde. Nas próximas semanas, um comitê também será instalado para o monitoramento permanente de pacientes que usarão o medicamento para ração única.

Antes do contrato, a Zolgensma já era oferecida pelo Ministério da Saúde em conformidade com 161 ações judiciais.

Entender
O AME é uma doença rara que interfere na capacidade de produzir uma proteína necessário para a sobrevivência dos neurônios motores, responsável por gestos voluntários vitais simples, uma vez que respirar, engolir e movimentar. A doença é considerada rara porque atinge menos de 65 pessoas em cada 100.000 indivíduos.

Na rede pública, pacientes com tipos 1 e 2, em outras faixas etários, são tratados com drogas para nusinersen contínuo e risdiplam. Segundo o Ministério da Saúde, em 2024, esses medicamentos tinham mais 800 prescrições emitidas para tratamento.