Anvisa aprova novo medicamento verbal contra tipo vasqueiro de cancro no sangue

A Sucursal Vernáculo de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta segunda-feira (8), com publicação solene no Quotidiano Solene da União (DOU), um novo medicamento para o tratamento da mielofibrose, um tipo vasqueiro de cancro no sangue. Vonjo (pacritinibe), de responsabilidade da empresa Pint Pharma Produtos Médico-Hospitalares e Farmacêuticos, é uma terapia verbal que atua de forma inibitória para bloquear as enzimas responsáveis ​​pelo desenvolvimento descontrolado de células sanguíneas e pela inflamação, buscando estabilizar o quadro galeno dos pacientes acometidos por essa doença na medula óssea.

Indicação e funcionamento do medicamento
O novo registro da Anvisa é voltado especificamente para pacientes adultos com mielofibrose primária ou secundária classificados porquê de risco intermediário ou cima. Há também um critério quantitativo para o uso do Vonjo, sendo indicado para indivíduos com escrutinação de plaquetas subordinado a 50 × 109/L. O medicamento deve ser governado por via verbal, com dosagem recomendada de duas vezes ao dia.

Características da doença
A mielofibrose é um processo reativo e reversível que afeta a medula óssea e é geral em doenças malignas e benignas. A exigência é caracterizada pelo acúmulo de tecido cicatricial (fibrose), com aumento dos depósitos de reticulina e colágeno. Oriente processo bloqueia a capacidade do corpo de produzir células sanguíneas saudáveis. Porquê resultado dessa falta, os pacientes desenvolvem anemia, fadiga e aumento irregular do escurecido (esplenomegalia) ou do fígado (hepatomegalia), além de hematopoiese extramedular e leucoeritroblastose.

A doença pode surgir espontaneamente porquê mielofibrose primária (MFP), uma neoplasia mieloproliferativa crônica e progressiva, ou porquê mielofibrose secundária (reativa), quando causada por outro distúrbio, agente tóxico ou tratamento medicamentoso prévio. A etiologia exata da versão primária é desconhecida, embora esteja frequentemente associada a mutações nos genes JAK2, CALR ou MPL. Não há nenhum marcador clonal específico identificado até o momento.

Diagnóstico e fatores de risco
O processo diagnóstico requer uma série de investigações clínicas. Os primeiros exames solicitados incluem hemograma completo com diferencial, esfregaço de sangue periférico e procedimentos invasivos porquê aspiração e biópsia de medula óssea. Dependendo do quadro, a investigação pode evoluir para estudo citogenética da medula, ecocardiograma, ultrassonografia do lugar suspeito e cintilografia com tecnécio-99.

Os fatores de risco para o desenvolvimento da doença incluem idade igual ou superior a 65 anos, exposição prévia à radiação ou solventes industriais e presença de anormalidades citogenéticas. Os sintomas relatados pelos pacientes variam desde fraqueza, dispneia e palpitações decorrentes da anemia, até sinais constitucionais porquê perda de peso, sudorese noturna, febre baixa, caquexia, comichão (prurido), dores ósseas e articulares, sangramento e perda auditiva.

Tratamento e prognóstico galeno
A sobrevida mediana de um paciente com mielofibrose primária é estimada em cinco anos, período muito menor quando comparado a outras neoplasias mieloproliferativas, porquê policitemia vera e trombocitemia principal. As mortes associadas à doença geralmente ocorrem devido à insuficiência da medula óssea (resultando em infecção, hemorragia ou anemia profunda), insuficiência cardíaca, hipertensão pulmonar ou portal, metaplasia mieloide grave com danos aos órgãos e transformação da exigência em leucemia aguda.

O algoritmo de tratamento varia dependendo do risco e da presença de sintomas. A reparo clínica é a via apropriada para pacientes assintomáticos, de ordinário risco, que não apresentam hiperuricemia ou razão corretiva para anemia.

Para condições sintomáticas ou de cima risco, a abordagem terapia envolve o uso de inibidores da Janus quinase (JAK) associados a cuidados de suporte. O transplante de células-tronco hematopoiéticas (alogênico) é atualmente o único tratamento com real potencial de tratamento. Oriente procedimento é recomendado principalmente para candidatos mais jovens e sem comorbidades. Pacientes de cima risco com mais de 70 anos de idade, que apresentam outras doenças ou que não são elegíveis para transplante recebem abordagens focadas no controle da progressão e dos sintomas.